SUS passa a oferecer tratamento genético para crianças com atrofia muscular espinhal

A partir desta segunda-feira (24), crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que afeta os movimentos e a respiração, terão acesso a um tratamento genético inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O governo passará a oferecer a terapia com o medicamento Zolgensma, que na rede particular custa, em média, R$ 7 milhões.

“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

A terapia é indicada para bebês de até seis meses que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo o Ministério da Saúde, com essa incorporação, o SUS passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras da AME tipo 1.

Dados do IBGE indicam que, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos em 2023, aproximadamente 287 foram diagnosticados com a doença. O tratamento substitui a função de um gene ausente ou com falha, ajudando na produção de proteínas essenciais para os neurônios motores.

A aquisição do Zolgensma foi viabilizada por um acordo com a indústria farmacêutica, no qual o pagamento está condicionado aos resultados obtidos pelos pacientes. “Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explicou Padilha.